Extraits de Film :
18/10/2006 - "A Toi", lettre d'Isabelle à sa fille Jeanne
"Avant ? Oh tu sais, avant on était comme tous les autres. Tous les ans, vers le mois de décembre, on voyait passer le Téléthon à la télé. On regardait, un peu mais pas trop. On entendait des mots compliqués qu'on finissait par oublier en se disant que, ouf, notre famille à nous était en bonne santé. Et le temps a passé... Je t'apprenais les saisons, je te racontais beaucoup d'histoires. Et cette histoire là j'aurais tellement voulu ne jamais avoir à la raconter...". Cette histoire, c'est l'histoire de Jeanne, figure emblématique du Téléthon 2004, racontée dans un film de 9 minutes par sa maman.   |
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- Jamais dire Jamais...
« Un jour, elle s’est mise à tomber. On lui a dit de faire attention. On a finalement consulté et là on nous a parlé de myopathie. Mais qu’est ce que c’est la myopathie ? Aujourd’hui, on ne sait toujours pas de laquelle il s’agit, alors on prend un jour à la fois, en attendant. » Visualisez la bande annonce! |
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19/05/2006 - Pour la recherche, la prochaine étape vers la guérison, sera l'essai clinique
La stratégie de recherche de l’AFM s’appuie sur un postulat assez simple : mieux comprendre l’origine et les mécanismes des maladies neuromusculaires pour apporter à chacune d’entre-elles une solution thérapeutique ciblée. Les recherches visant à mieux comprendre les maladies s’organisent autour de plusieurs thèmes : - Les gènes : c’est dans les gènes qu’est localisée l’anomalie première. - L’ARN : le messager entre le gène et la protéine. Certaines nouvelles thérapies essaient d’agir à ce niveau. - Les protéines : leur absence ou leur non-fonctionnalité va perturber le bon fonctionnement de la cellule. - Les cellules : les fibres musculaires ou les motoneurones dégénèrent dans nos maladies. - Les tissus et les organes : les muscles ne fonctionnent plus. L’ensemble des connaissances apportées par ces recherches fondamentales permettent de développer des pistes thérapeutiques. Actuellement, elles sont de trois types : cellulaire, génique et moléculaire. Ces différentes thérapies ne s’excluent pas mais sont au contraire complémentaires. Après la révolution génétique dans les années 1990, les premières percées en thérapie génique et cellulaire au début des années 2000 et la multiplication des essais sur l'Homme depuis 2002, le 20ème Téléthon sera le 1er d'une nouvelle ère où l'AFM s'engage pour relever un nouveau défi, urgent : transformer les essais en succès. Serge Braun, Directeur Scientifique à l'AFM explique ce qu'est un essai... |
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11/05/2005 - Relever un nouveau défi, urgent : transformer les essais en succès
C'est un objectif ambitieux puisqu'on sait que, pour les maladies fréquentes, sur 10 essais menés, un seul conduit à un médicament. L'obligation de résultat est donc encore plus indispensable pour les nombreuses maladies génétiques rares, pour lesquelles les moyens sont limités. Au total, l'AFM consacrera cette année plus de 64 millions d'euros à la recherche et aux essais thérapeutiques. Outre son laboratoire Généthon et l'Institut de Myologie, elle financera près de 400 programmes scientifiques et explorera de nombreuses voies thérapeutiques : thérapie génique, chirurgie du gène, thérapie cellulaire, cellules souches. Elle apportera son soutien à une trentaine d'essais cliniques en cours ou en préparation pour des maladies rares : maladies du sang, de la vision, maladies lysosomales, neuromusculaires ou neurodégénératives, immunodéficiences... A Généthon notamment, grâce à l'accréditation de son unité de production de médicament à usage humain par l'AFSSAPS, trois essais de thérapie génique dotés du statut de médicament orphelin sont déjà en préparation. Le démarrage de l'un deux, concernant la gamma-sarcoglycanopathie (maladie neuromusculaire) est prévu cette année, tout comme celui mené à l'Hôpital Saint Louis pour deux maladies du sang (la drépanocytose et la béta-thalassémie). Monique Karkatcharian, Directrice de la Communication et des RH dresse le bilan des combats scientifiques de demain |
