resultat 783

• les premiers malades à bénéficier d’une thérapie génique réussie ont été les malades atteints des déficits immunitaires SCID-X et ADA et d’une maladie rare de la peau.
  
  Pour le SCID-X : Malgré les complications survenues chez trois des patients traités en France, l’efficacité de cette thérapie sur le moyen terme (7 ans de recul pour le plus ancien patient traité)  semble se confirmer : le système immunitaire est restauré. Si l’essai français est stoppé dans le but d’améliorer les vecteurs et de mieux contrôler leur insertion dans le génome, l’essai anglais se poursuit avec efficacité et sans complications. Au total, 17 enfants traités en France et en Angleterre ont vu leur système immunitaire restauré et ont pu reprendre une vie normale.
  
  Pour l’ADA : l’essai mené en Italie et co-financé par l’AFM se poursuit avec succès pour l’instant. Les 8 patients traités ont vu leur déficit enzymatique corrigé.
  
  Pour l’épidermolyse bulleuse jonctionnelle : un essai mené en Italie a permis de traiter avec succès un premier patient atteint de cette maladie (nature Medecine , 19/11/06).
  

•  Les essais se multiplient pour des  maladies modèles, génétiques et rares, avec le soutien de l’AFM. 

En cours :
-    thérapie génique et cellulaire par vecteur lentiviral de l’adrénoleucodystrophie liée à l’X (Dr Aubourg, St Vincent de Paul, Paris)
-    thérapie génique par vecteur lentiviral de la drépanocytose et thalassémie (E. Gluckman, St Louis, Paris)
-    thérapie génique par vecteur rétroviral du déficit en adénosine-déaminase (GM. Roncarolo, Italie)

2007-2009 :
- thérapie génique par vecteur lentiviral du déficit immunitaire de Wiskott-Aldrich (A. Gally, Généthon)
- thérapie génique par vecteur AAV de la maladie de Hurler et de la maladie de san filippo (JM Heard, Institut Pasteur)
- thérapie génique par vecteur AAV d’une rétinite pigmentaire, l’amaurose de Leber (F. Rolling, CHU de Nantes)
 - thérapie génique par vecteur rétroviral de l’épidermolyse bulleuse jonctionnelle non létale (CHU Nice)
- thérapie génique par gène suicide des maladies auto-immunes compliquées d’une myélodysplasie/leucémie secondaire (D. Klatzmann, Pitié-Salpétrière, Paris)