Résultats :
- Le concept même de la thérapie génique s’est étoffé et complexifié. Au-delà du simple transfert d’un gène-médicament, des techniques dites de chirurgie du gène ont fait leur apparition : saut d’exon, chiméraplastie (réparation de mutations ponctuelles), utilisation de ribozyme ou ARN anti-sens ou pour empêcher un gène muté de s’exprimer. Aujourd’hui, c’est vers un véritable traitement à la carte, en fonction de l’anomalie génétique en cause et non plus seulement de la forme clinique de la maladie, vers lequel on s’achemine.
- Les essais sur l’homme se sont multipliés. Pour les maladies neuromusculaires, vont démarrer, avec le soutien de l’AFM :
2006 :
essai de thérapie génique par transfert d’AAV pour la gamma-sarcoglycanopathie (Généthon)
essai de thérapie génique par saut d’exon pour la myopathie de Duchenne (Prosensa, Pays-Bas)
2007-2008 :
essai de thérapie génique par transfert d’AAV pour une calpaïnopathie (Généthon)
essais de thérapie génique par saut d’exon (AAV-U7) et morpholino pour la myopathie de Duchenne (Généthon)
essai de thérapie génique par plasmide nu pour la myopathie de Duchenne (Transgène, Mirus)
Témoignage :
Témoignages
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jousseaume françois, 29 ans, Loire Atlantique
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Extrait de film :
 "Avant ? Oh tu sais, avant on était comme tous les autres. ...  |
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