Résultats pour les maladies neuromusculaires
Résultats :
La complexité des mécanismes intimes normaux et pathologiques des la biologie des muscles (squelettiques, cardiaque, et striés) et des neurones qui les innervent commence à être révélée. De nombreuses protéines ont été identifiées et leur mode d’action étudié (protéines du cytosquelette, facteurs de transcription, canaux ioniques, enzymes mitochondriaux, etc…). Elles constituent autant de causes à l’origine de maladies génétiques et de cibles pour la thérapeutique.
La régénération musculaire que l’on savait résider dans la capacité des cellules satellites (cellules souches adultes présentent dans les muscles squelettiques) à proliférer et se différencier, a conduit à expérimenter les premières approches de greffe de cellules régénératrices. D’autres types cellulaires ont été identifiés pouvant compléter cet arsenal cellulaire (cellules souches de la moelle osseuse, cellules souches embryonnaires, mésoangioblastes, …). Plus récemment, des cellules souches précurseurs du cœur ont été identifiées dans cet organe que l’on pensait incapable de régénération, car dépourvu en cellules satellites. On commence à maîtriser sur le plan expérimental la manipulation de ces nouveaux types cellulaires.
Par ailleurs, les travaux de Gideon Dreyfuss ont permis une meilleure compréhension du rôle de la protéine SMN, protéine dont le gène est déficient dans l’amyotrophie spinale. Les travaux sont tournés également vers l’étude du rôle et de l’importance relative des différentes protéines (gemins) composant le complexe SMN dans la formation des SnRNP. Les résultats des ces études permettent de mieux comprendre la formation du complexe spliceosome. Ces travaux ont également abouti au développement d’une plateforme de criblage de composés potentiellement actifs qui pourraient avoir un intérêt thérapeutique dans l’amyotrophie spinale. Trois axes ont été privilégiés : augmenter la quantité de protéine SMN, de sélectionner des molécules susceptibles d’augmenter l’activité ou la quantité du complexe SMN ou susceptibles de protéger les neurones de la mort cellulaire induite par le faible taux de protéine SMN.
La régénération musculaire que l’on savait résider dans la capacité des cellules satellites (cellules souches adultes présentent dans les muscles squelettiques) à proliférer et se différencier, a conduit à expérimenter les premières approches de greffe de cellules régénératrices. D’autres types cellulaires ont été identifiés pouvant compléter cet arsenal cellulaire (cellules souches de la moelle osseuse, cellules souches embryonnaires, mésoangioblastes, …). Plus récemment, des cellules souches précurseurs du cœur ont été identifiées dans cet organe que l’on pensait incapable de régénération, car dépourvu en cellules satellites. On commence à maîtriser sur le plan expérimental la manipulation de ces nouveaux types cellulaires.
Par ailleurs, les travaux de Gideon Dreyfuss ont permis une meilleure compréhension du rôle de la protéine SMN, protéine dont le gène est déficient dans l’amyotrophie spinale. Les travaux sont tournés également vers l’étude du rôle et de l’importance relative des différentes protéines (gemins) composant le complexe SMN dans la formation des SnRNP. Les résultats des ces études permettent de mieux comprendre la formation du complexe spliceosome. Ces travaux ont également abouti au développement d’une plateforme de criblage de composés potentiellement actifs qui pourraient avoir un intérêt thérapeutique dans l’amyotrophie spinale. Trois axes ont été privilégiés : augmenter la quantité de protéine SMN, de sélectionner des molécules susceptibles d’augmenter l’activité ou la quantité du complexe SMN ou susceptibles de protéger les neurones de la mort cellulaire induite par le faible taux de protéine SMN.
Témoignage :
Témoignages
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Boucharef Wahiba, Essonne
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Extrait de film :
 C'est un objectif ambitieux puisqu'on sait que, pour ...
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