Résultats pour les maladies neuromusculaires
Résultats :
Grâce aux connaissances acquises ces dernières années dans la physio pathologie et la biologie moléculaire du muscle et du motoneurone, la pharmacologie permet aujourd’hui de s’attaquer non seulement aux symptômes mais aussi à la cause de la pathologie. Au-delà du ralentissement de l’évolution de la maladie, la pharmacologie est une piste supplémentaire pour envisager de guérir.
Essais en cours :
Essais en cours :
- essai clinique pour mesurer la tolérance et l’efficacité du bézafibrate dans la forme modérée de la myopathie liée au déficit en Carnitine Palmitoyl Transferase 2 (CPT2). 12 patients doivent être inclus dans deux centres (Necker et Institut de Myologie);
- essai de phase II pour mesurer la tolérance et l’efficacité de la DHEA sur la force musculaire dans la myotonie de Steinert. 75 patients doivent être inclus dans 10 centres en France.
- essai de phase III pour évaluer l’efficacité et la tolérance du riluzole chez des patients atteints d’amyotrophie spinale de type II ou III. 150 patients doivent être inclus dans 10 centres en France; - essai de phase I pour évaluer la tolérance de la molécule TRO19622 chez des volontaires sains. La phase ultérieure chez des patients atteints d’amyotrophie spinale doit maintenant débuter;
- essai de phase III pour mesurer l’efficacité et la tolérance l’acide ascorbique (vitamine C) chez des patients atteints de maladie de Charcot-Marie-Tooth 1A. Essai en double aveugle contre placebo sur 180 patients à Paris et à Marseille.
Essais en préparation pour 2006-2008 :
- observatoire des résultats et effets secondaires du traitement par corticoïdes des enfants atteints de myopathie de Duchenne en France;
- observatoire pour évaluer l’efficacité du traitement par corticoïdes des jeunes adultes atteints de myopathie de Duchenne;
- essai de phase III pour mesurer l’efficacité de la prednisone et du déflazacort chez les enfants atteints de myopathie de Duchenne (essai international coordonné par K. Bushby);
- essai de phase II pour évaluer l’effet du dichlorphenamide versus l’acetazolamide chez les patients atteints de paralysies périodiques. 20 patients en France sur les 252 prévus au total;
- essai de phase I/II de traitement de myopathies inflammatoires et de la myasthénie par des anticorps monoclonaux anti-CD20 (Rituximab). L’essai prévoit l’inclusion de 12 patients présentant une myosite à anti-synthétase, 12 patients avec polymyosite anti-SRP et 12 patients myasthéniques;
- discussions en cours avec la société PTC Therapeutics pour la mise en place d’un essai de phase III à grande échelle USA-Europe pour l’évaluation du PTC124 dans la myopathie de Duchenne (cas liés à un codon stop).
Témoignage :
Témoignages
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GARDA Nathalie, 41 ans, Loire Atlantique
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Extrait de film :
 "Avant ? Oh tu sais, avant on était comme tous les autres. ...  |
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