L’évolution de l’environnement scientifique et médical de l’AFM représente une première série de défis, que les groupes de réflexion ont bien mis en lumière. Le chemin du médicament est devenu plus escarpé et plus coûteux. Le développement des thérapies est entré dans une nouvelle phase, celle des essais cliniques qui entraînent de lourds investissements, la mise en place de nouvelles structures, des coopérations avec l’industrie pharmaceutique, la nécessité d’explorer plusieurs voies simultanément, la diversité des maladies à prendre en compte et des stratégies thérapeutiques à imaginer et à tester, des durées incompressibles, des évaluations encore plus difficiles dans le cas des maladies à évolution lentes, des échecs inévitables et désespérants.
Le positionnement de l'AFM dans cette difficile entreprise est loin d'être évident. Les sommes apportées par le Téléthon sont sans commune mesure avec les besoins de financement.