Groupes de réflexion « 20 ans d’action » - Groupe : Scientifiques et médecins - 27 mars et 6 avril
Défis
- Trouver un équilibre difficile entre les recherches consacrées aux biothérapies et le criblage des molécules existantes.
Jusqu'ici il a été question des résultats que l'AFM a permis d'obtenir ainsi que de certaines des conditions qui expliquent ces succès. Mais l'action de l'AFM n'a jamais laissé indifférent. On l'a vu dans le passé, notamment avec les critiques suscitées par la décision d'investir dans le Généthon. Le virage plus récent pris par l'association, avec l'engagement dans la thérapie génique et les biothérapies, soulève également des réserves ou des doutes. Ce qui inquiète c'est moins le choix fait de soutenir la ou les thérapies géniques (TG), que le possible déséquilibre, notamment en termes de moyens, entre celles-ci et d'autres stratégies thérapeutiques.
"Il faut avoir le courage de dire que la TG a eu des résultats modestes. On ne pourra pas cacher cela aux familles. Ceci suppose une réflexion sur les axes à promouvoir pour l'avenir. Etant donné la complexité des problèmes, il faut prendre un peu de recul: retourner à des questions fondamentales, en biologie moléculaire, et prendre un peu de distance par rapport aux attentes des familles. Ne pas baisser les bras, mais faire preuve de sérénité."
"On est tous déçus par la fragilité et la minceur des résultats obtenus par TG pure et dure (transfert de gènes). Il ne faut plus vendre cette stratégie comme une stratégie gagnante. Faire accepter que ça va prendre du temps. L'AFM a mangé son pain blanc.
La seule chose qui me préoccupe maintenant, c'est l'avenir. Nous avons fait une chasse effrénée aux gènes de maladies, nous avons eu les gènes de maladies. Nous avons fait une chasse à la séquence du génome humain, nous avons eu le génome humain. Nous avons mobilisé les malades, nous leur avons dit : tout ça, c'est pour votre bien, pour le diagnostic et surtout, c'est pour vous guérir. Et maintenant, nous arrivons à un point où nous nous apercevons que chasser un gène, c'est beaucoup plus facile que de trouver sa fonction et trouver les thérapeutiques qui en découlent. Donc, là, nous aurons à nous battre contre le facteur temps."
"Certes il faut faire des choix, établir des hiérarchies. Et on peut donc comprendre la priorité donnée à la thérapie génique. Mais je trouve que l'AFM est allée trop loin. Quand j'étais jeune interne, je ne voyais que des enfants leucémiques. Je signais trois ou quatre décès par semaine. 95 % des enfants atteints de leucémie mourraient. Aujourd'hui, c'est inversé, 95 % survivent. Ça s'est fait petit à petit, par une accumulation d'epsilons, tous les ans un peu mieux, tous les ans un peu mieux...Il y a quelque chose à faire sur la réutilisation des médicaments, il y a du savoir-faire énorme dans les laboratoires académiques et industriels. L'industrie entière est en train de consacrer, depuis 20 ans, toutes ses forces sur la réutilisation des médicaments. Non plus de trouver des nouveaux médicaments. Réutiliser ceux qui existent dans d'autres indications. Ça s'appelle le « drug repositioning ». Il y a un travail énorme à faire, des milliards de stratégies possibles, des milliards de façons de le faire. Je pense que c'est dommage de ne pas le faire. Je vous donne un exemple très simple : ne pourrait-on pas comparer les myopathes ayant une atteinte cardiaque avec ceux qui n'en ont pas, afin d'identifier quels médicaments existants pourraient les protéger de cette atteinte cardiaque, souvent responsable d'un décès précoce ?"
- Concentrer une partie des efforts sur les maladies modèles et sur quelques techniques d'intérêt commun?
L'AFM ne s'est jamais limitée aux seules maladies neuromusculaires. Pour certains cet équilibre est cependant menacé.
"Tel que l'appel d'offre est aujourd'hui libellé, l'association soutient les thérapies géniques, toutes affections confondues, les thérapies cellulaires, toutes affections confondues, mais les recherches médicamenteuses me semblent assez limitées aux maladies neuromusculaires. Or quand on voit le nombre de succès remportés jour après jour, pas fracassants, modestes, on s'aperçoit que, probablement, il faudrait élargir le champ des recherches subventionnées par l'AFM également aux affections non neuromusculaires, dès lors qu'une approche médicamenteuse intelligente est pressentie."
- Vers de nouvelles formes d'organisation ?
Face à ces défis, l'organisation de l'association devient une question ouverte. Ses rapports avec le milieu industriel mais également avec la recherche académique ne peuvent qu'évoluer, au moment où la question du développement coûteux des médicaments est posée.
"On a énormément d'essais cliniques à gérer; on est engagé dans de nombreuses pistes, plus nombreuses que celle suivies par une grosse société pharmaceutique. Les coûts très élevés de mise au point des médicaments posent un problème à l'AFM. Généthon pourrait devenir une Biotech à but non lucratif. Il faut se rapprocher des industriels, fonctionner en réseau, jouer la carte de l'Europe, comme l'Association l'a fait en participant au réseau d'excellence européen: Accélération du passage des nouvelles thérapies vers la clinique (registres de patients, imagerie, réseaux de cliniciens, etc....)."
