L'AFM s'est forgée dans le domaine scientifique une stratégie efficace pour atteindre son objectif qui est la guérison des maladies neuromusculaires.
Sur la chemin du médicament, sa stratégie reste inchangée depuis le premier Téléthon : soutenir les programmes de recherche fondamentale et encourager leur application sur l'Homme; multiplier les pistes thérapeutiques et faire sauter les goulots d'étranglement; encourager les collaborations avec la recherche académique et l'industrie.
Une stratégie d'intérêt général qui bénéficie aux maladies neuromusculaires mais également à l'ensemble des maladies génétiques rares.