Guerir - Modèles animaux
Situation en 1987 :
La souris mdx découverte en 1984 constitue l’un des rares modèles d’étude de maladies neuromusculaires, proche de la myopathie de Duchenne.
Objectifs :
Multiplier les modèles animaux spécifiques de pathologies et modèles pour la compréhension de pathologies et l’évaluation de thérapeutiques.
Crédit photographique : ©AFM/J.P. Pouteau
Actions :
- Les premiers efforts ont portés sur la souris mdx et le chien GRMD, modèle canin de la myopathie de Duchenne.
- A partir de 1997, important soutien au Centre de Boisbonne (Ecole vétérinaire de Nantes) et à l’Unité d’expérimentation de l’ENVA (Ecole Vétérinaire de Maisons Alfort).
- ouverture de l’animalerie de Généthon
- Développement de partenariats
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Résultats :
Résultats pour les maladies neuromusculaires
Avec la connaissance accrue des gènes et les techniques de création de modèles animaux, de nombreux modèles ont été créés pour l’étude de la pathophysiologie et l’évaluation de thérapeutiques et leurs mécanismes d’action. C’est le cas par exemple des souris mimant les myopathies des ceintures, ou les modèles de SMA. Des modèles permettent également de mettre le doigt sur certains mécanismes naturels de compensation moléculaire. Ainsi les souris utrophine/dystrophine sont utilisées pour explorer la voie de surexpression d’utrophine pour la myopathie de Duchenne, ou des souris SMN1 conditionnel ou SMN2 permettent d’explorer la voie de surexpression de SMN2 pour l’amyotrophie spinale.
Sur 139 pathologies neuromusculaires dont les gènes sont bien connus, il existe au moins un modèle animal pour 59 d’entre elles.
Résultats pour les autres maladies
Le financement d’animaleries et les partenariats avec la clinique de la souris à Strasbourg ou le laboratoire de Bernard Malissen à Marseille bénéficient à l’ensemble des maladies génétiques disposant de modèles animaux dans les animaleries concernées. Ainsi, 34 modèles murins ont été initiés à la clinique de la souris de Strasbourg. D’autre part, l’AFM soutient le au développement de modèles pré-cliniques pour la SLA, la maladie de Hurler…
Avec la connaissance accrue des gènes et les techniques de création de modèles animaux, de nombreux modèles ont été créés pour l’étude de la pathophysiologie et l’évaluation de thérapeutiques et leurs mécanismes d’action. C’est le cas par exemple des souris mimant les myopathies des ceintures, ou les modèles de SMA. Des modèles permettent également de mettre le doigt sur certains mécanismes naturels de compensation moléculaire. Ainsi les souris utrophine/dystrophine sont utilisées pour explorer la voie de surexpression d’utrophine pour la myopathie de Duchenne, ou des souris SMN1 conditionnel ou SMN2 permettent d’explorer la voie de surexpression de SMN2 pour l’amyotrophie spinale.
Sur 139 pathologies neuromusculaires dont les gènes sont bien connus, il existe au moins un modèle animal pour 59 d’entre elles.
Résultats pour les autres maladies
Le financement d’animaleries et les partenariats avec la clinique de la souris à Strasbourg ou le laboratoire de Bernard Malissen à Marseille bénéficient à l’ensemble des maladies génétiques disposant de modèles animaux dans les animaleries concernées. Ainsi, 34 modèles murins ont été initiés à la clinique de la souris de Strasbourg. D’autre part, l’AFM soutient le au développement de modèles pré-cliniques pour la SLA, la maladie de Hurler…
Défis :
- Poursuivre la recherche et le développement de modèles animaux pour les maladies neuromusculaires qui n’en disposent pas encore.
- Créer une unité de pathologie comparée à l’ENVA de Maisons-Alfort.
- Développer une clinique des souris modèles de maladies neuromusculaires centralisant toutes les espèces et assurant une production pour la mise à disposition des équipes dans le cadre de l’évaluation des thérapeutiques.
Documents sources :
Base de données bibliographique, en accès libre, dédiée au muscle et aux maladies neuromusculaires, Myobase contient plus de 29.000 documents.
Portail d'informations sur les maladies neuromusculaires, les avancées de la recherche, les essais en cours. Des réponses pratiques concernant la vie quotidienne sont également proposées avec un forum pour échanger.
Témoignage :
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René, Paris
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