Guérir - Thérapie génique
Situation en 1987 :
Le concept était à peine connu. C’est dans les années 1990 -1995 qu’ont eu lieu les premiers pas de la thérapie génique. En 1990, aux Etats-Unis, le premier essai de thérapie génique mené par WF Anderson et RM Blaese, chez une fillette atteinte d’un déficit immunitaire sévère dû à un déficit en adénosine désaminase (ADA), par transduction de ses lymphocytes par un vecteur rétroviral exprimant le gène ADA, démontre la faisabilité de la thérapie génique ex vivo. En 1991, J. Wilson obtient les autorisations du NIH américain pour conduire son essai dans l’hypercholesterolémie familiale à l’aide de vecteurs rétroviraux par thérapie génique ex vivo dans le foie. En 1992, 8 essais de thérapie génique sont en cours aux USA : 5 concernent des tumeurs, 2 visent à corriger le déficit en adénosine déaminase et 1 concerne le récepteur LDL.
En Europe, à la fin de l’année 92, C. Bordignon (Milan) mène un essai chez 2 enfants atteints de déficit en adénosine déaminase, en utilisant des vecteurs rétroviraux introduits dans des cellules de la moelle osseuse. L’administration de cellules modifiées permet de restaurer les fonctions immunitaires (Science, 95). Cette technique a été développée par l’équipe d’Alain Fischer pour l’immunodéficence liée à l’X (X-SCID).
En France, c’est pour les traitements anti-cancéreux que se déroulent les premières expériences à Lyon et à Villejuif. Mais, déjà un essai débute à Necker sur 3 enfants avec déficit en ADA (A. Fischer et D. Valério, chercheur hollandais, Gene Therapy 1996 ).
En Europe, à la fin de l’année 92, C. Bordignon (Milan) mène un essai chez 2 enfants atteints de déficit en adénosine déaminase, en utilisant des vecteurs rétroviraux introduits dans des cellules de la moelle osseuse. L’administration de cellules modifiées permet de restaurer les fonctions immunitaires (Science, 95). Cette technique a été développée par l’équipe d’Alain Fischer pour l’immunodéficence liée à l’X (X-SCID).
En France, c’est pour les traitements anti-cancéreux que se déroulent les premières expériences à Lyon et à Villejuif. Mais, déjà un essai débute à Necker sur 3 enfants avec déficit en ADA (A. Fischer et D. Valério, chercheur hollandais, Gene Therapy 1996 ).
Objectifs :
Mettre au point les techniques de thérapie génique et favoriser leurs applications à l’homme.
Actions :
Dès 1990, des travaux de recherche sur le ciblage cellulaire spécifique par les rétrovirus sont subventionnés par l’AFM. Fin 1991, elle introduit la thématique Thérapie génique au sein de ses appels d’offres et mène de front :
Résultats :
Crédit photographique : ©Laurent Audinet
Défis :
Les principes théoriques de la faisabilité de la technique sont acquis. Nous savons que l'on peut isoler un gène, l'insérer dans un vecteur et le ré-administrer dans l'organisme. L’efficacité de cette technique a été prouvée sur l’homme pour les déficits immunitaires. Cependant, des difficultés techniques et conceptuelles persistent :
- optimiser les vecteurs : production à grande échelle, ciblage, échappant au système immunitaire, sûreté (réduction du risque d’intégration aléatoire), expression plus forte, prolongée et/ou régulable.
- développer les outils et structures de production de lots cliniques de vecteurs.
- Continuer à explorer d’autres familles de vecteurs pour lesquels les progrès sont moins marquants (herpesvirus, baculovirus).
- accélérer le développement clinique des thérapies géniques
Documents sources :
Base de données bibliographique, en accès libre, dédiée au muscle et aux maladies neuromusculaires, Myobase contient plus de 29.000 documents.
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