favoriser les synergies entre les différents acteurs de la recherche en les rassemblant sur un même site et participer ainsi au développement de pôles d'excellence;
influer sur la politique nationale de recherche en faveur des maladies rares, notamment neuromusculaires.
Le pôle méditerranéen draine de nombreuses équipes cliniques et de recherche de qualité, ainsi qu'une concentration de populations originaires du pourtour méditerranéen chez lesquelles certaines maladies génétiques sont plus fréquentes qu'ailleurs.
Résultats pour les autres maladies : un essai de thérapie génique en préparation pour une maladie génétique de la peau, l'épidermolyse bulleuse (CHU Nice).
Défis :
Documents sources :
Site internet Myobase Base de données bibliographique, en accès libre, dédiée au muscle et aux maladies neuromusculaires, Myobase contient plus de 29.000 documents.
Site internet AFM Portail d'informations sur les maladies neuromusculaires, les avancées de la recherche, les essais en cours. Des réponses pratiques concernant la vie quotidienne sont également proposées avec un forum pour échanger.
Témoignage :
Témoignages
Famille Tellier, Ain
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