AFM 20 ans d'actions - Guérir

Guérir - Pharmacologie

Situation en 1987 :

Hormis les approches pharmacologiques de traitement de la myasthénie et l'identification des glucocorticoïdes pour la myopathie de Duchenne, la pharmacologie des maladies neuromusculaires était particulièrement pauvre, tant du point de vue des traitements symptomatiques que des traitements curatifs.

Objectifs :

Identifier des molécules pharmacologiques susceptibles de ralentir les effets de la maladie et de guérir les patients atteints de maladies neuromusculaires.

Actions :

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Depuis 1988...

Résultats :

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Pour les maladies neuromusculaires

Pour les autres maladies, essais en préparation pour 2006-2008 :
essai de phase II pour mesurer l'efficacité et la tolérance de la Minocycline chez des adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique et traités par Riluzole. 900 patients doivent être inclus dans 15 à 20 centres en France;
essai de phase I du TRO19622 pour la sclérose latérale amyotrophique

Défis :

Profiter des connaissances acquises sur la génétique et physiopathologie des maladies neuromusculaires pour identifier de nouvelles molécules susceptibles non seulement de traiter les symptômes mais de guérir la maladie.
Amplifier les protocoles de criblage haut-débit de molécules pharmacologiques sur cultures cellulaires et sur modèles plus complexes tels que le nématode C. elegans. Mettre en œuvre des programmes de criblage sur des lignées de cellules souches présentant l'anomalie génétique à l'origine de pathologies.

Documents sources :

Site internet Myobase
Base de données bibliographique, en accès libre, dédiée au muscle et aux maladies neuromusculaires, Myobase contient plus de 29.000 documents.

Site internet AFM
Portail d'informations sur les maladies neuromusculaires, les avancées de la recherche, les essais en cours. Des réponses pratiques concernant la vie quotidienne sont également proposées avec un forum pour échanger.