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C'est un objectif ambitieux puisqu'on sait que, pour les maladies fréquentes, sur 10 essais menés, un seul conduit à un médicament. L'obligation de résultat est donc encore plus indispensable pour les nombreuses maladies génétiques rares, pour lesquelles les moyens sont limités.

Au total, l'AFM consacrera cette année plus de 64 millions d'euros à la recherche et aux essais thérapeutiques. Outre son laboratoire Généthon et l'Institut de Myologie, elle financera près de 400 programmes scientifiques et explorera de nombreuses voies thérapeutiques : thérapie génique, chirurgie du gène, thérapie cellulaire, cellules souches. Elle apportera son soutien à une trentaine d'essais cliniques en cours ou en préparation pour des maladies rares : maladies du sang, de la vision, maladies lysosomales, neuromusculaires ou neurodégénératives, immunodéficiences... A Généthon notamment, grâce à l'accréditation de son unité de production de médicament à usage humain par l'AFSSAPS, trois essais de thérapie génique dotés du statut de médicament orphelin sont déjà en préparation. Le démarrage de l'un deux, concernant la gamma-sarcoglycanopathie (maladie neuromusculaire) est prévu cette année, tout comme celui mené à l'Hôpital Saint Louis pour deux maladies du sang (la drépanocytose et la béta-thalassémie).