Aider - Maladies rares : de la reconnaissance aux thérapeutiques
Situation en 1987 :
Les maladies rares ne sont connues ni du grand public, ni de la communauté scientifique et médicale, ni des pouvoirs publics. Le terme de maladies rares n’existe pas en tant que concept. L’errance diagnostique, l’absence d’expertise dans la prise en charge médicale, l’absence d’équipes de recherche dédiées à ces maladies sont la règle.
Objectifs :
- Faire émerger les « maladies rares » et les faire reconnaitre par la collectivité nationale et internationale (Europe).
- Favoriser la prise en compte des problématiques communes aux maladies rares (errance diagnostic, organisation de la prise en charge médicale)
Résultats :
Aujourd'hui, la notion de « maladies rares » est communément connue de l’opinion publique et reconnue par les acteurs politiques. L’AFM peut légitimement être considérée comme à l’origine de cette prise de conscience. Lors du lancement du Plan National Maladies Rares, Philippe Douste Blazy, Ministre de la Santé, déclare : « L’AFM a été à l’initiative d’une véritable prise de conscience collective ; elle est devenue un acteur et un partenaire incontournable des professionnels de santé, des chercheurs et des pouvoirs publics. »
L’Alliance Maladies rares (près de 160 associations représentant plus de 1000 pathologies et plus d’un million de malades) est reconnue comme un interlocuteur incontournable par les pouvoirs publics. L’action d’Eurordis (10 alliances nationales, 244 associations membres de 25 pays européens) et, notamment, sa participation aux réunions du comité des médicaments orphelins de l’agence européenne du médicament se traduit aujourd’hui par la désignation de 260 médicaments orphelins concernant plus d’un million d’européens touchés par une maladie rare.
Une information de grande qualité pour les malades et les professionnels existe à travers Orphanet (encyclopédie en ligne alimentée par des équipes de 20 pays européens, 1400 maladies couvertes, près de 18000 visiteurs par jour) et Maladies Rares Info Service (7200 demandes traitées en 2005).
La Plateforme maladies rares a développé des synergies entre les principaux acteurs publics et associatifs actifs dans l’ensemble des domaines des maladies rares. Elle a acquis une reconnaissance internationale. « Elle constitue un modèle de partenariat associatif et de recherche » (Xavier Bertrand, Ministre de la santé le 11 mai 2006 à l’Assemblée nationale).
Une prise en charge médicale de qualité se développe à travers la mise en place dans toute la France des centres de référence pour des groupes de maladies rares : 67 centres ont été ainsi labellisés en 2004 et 2005. L’objectif est de parvenir à une centaine de centres d’ici 2008.
La recherche pour la compréhension des maladies rares ainsi que la mise au point de thérapeutiques innovantes existe également à travers les programmes soutenus par l’AFM notamment à travers le GIS-Institut des maladies rares), l’appel d’offres annuel de l’Agence Nationale de la Recherche et des financements européens. (cf rapport factuel Guérir 20).
L’Alliance Maladies rares (près de 160 associations représentant plus de 1000 pathologies et plus d’un million de malades) est reconnue comme un interlocuteur incontournable par les pouvoirs publics. L’action d’Eurordis (10 alliances nationales, 244 associations membres de 25 pays européens) et, notamment, sa participation aux réunions du comité des médicaments orphelins de l’agence européenne du médicament se traduit aujourd’hui par la désignation de 260 médicaments orphelins concernant plus d’un million d’européens touchés par une maladie rare.
Une information de grande qualité pour les malades et les professionnels existe à travers Orphanet (encyclopédie en ligne alimentée par des équipes de 20 pays européens, 1400 maladies couvertes, près de 18000 visiteurs par jour) et Maladies Rares Info Service (7200 demandes traitées en 2005).
La Plateforme maladies rares a développé des synergies entre les principaux acteurs publics et associatifs actifs dans l’ensemble des domaines des maladies rares. Elle a acquis une reconnaissance internationale. « Elle constitue un modèle de partenariat associatif et de recherche » (Xavier Bertrand, Ministre de la santé le 11 mai 2006 à l’Assemblée nationale).
Une prise en charge médicale de qualité se développe à travers la mise en place dans toute la France des centres de référence pour des groupes de maladies rares : 67 centres ont été ainsi labellisés en 2004 et 2005. L’objectif est de parvenir à une centaine de centres d’ici 2008.
La recherche pour la compréhension des maladies rares ainsi que la mise au point de thérapeutiques innovantes existe également à travers les programmes soutenus par l’AFM notamment à travers le GIS-Institut des maladies rares), l’appel d’offres annuel de l’Agence Nationale de la Recherche et des financements européens. (cf rapport factuel Guérir 20).
Défis :
- Pérenniser la prise de conscience et la mobilisation publique pour les maladies rares au delà de la fin du plan national maladies rares
- Mobiliser des financements publics pour garantir une organisation des soins spécifique aux maladies rares et une prise en charge des futurs traitements dont la multiplication va entrainer le besoin de masses financières importantes.
- Impulser la recherche de thérapeutiques innovantes pour ces maladies pour la plupart sans solution thérapeutiques notamment en développant une coordination et une coopération européenne.
- Sensibiliser l’industrie pharmaceutique à l’arrivée des thérapies innovantes pour les maladies rares
Documents sources :
Fédération d’associations de malades et d’individus actifs dans le domaine des maladies rares.
Collectif national d'associations agissant dans l'intérêt des malades concernés par une maladie rare.
Serveur d'information sur les maladies rares et les médicaments orphelins en libre accès pour tous publics.
Base de données bibliographique, en accès libre, dédiée au muscle et aux maladies neuromusculaires, Myobase contient plus de 29.000 documents.
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Pierrette, 66 ans, Rhône
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