L'actu en bref

Généthon, le laboratoire de biothérapies français financé par les dons du Téléthon, va démarrer un premier essai de thérapie génique chez l’homme pour une maladie neuromusculaire, la gamma-sarcoglycanopathie. Il vient d’obtenir l’autorisation de l’Afssaps (Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé) ainsi que l’avis du CPP (Comité de protection des personnes). Cet essai de phase 1 se déroulera à l’hôpital de la Pitié-Salpêtrière (Paris) sous la responsabilité du Professeur Serge Herson, investigateur principal, et en collaboration avec l’Institut de Myologie. Il s’agit de tester l’injection d’un vecteur AAV (libéré par l’Etablissement de Thérapie Génique et Cellulaire de Généthon) porteur du gène de la gamma-sarcoglycane pour en vérifier l’innocuité et la bonne tolérance chez les patients volontaires, sans pouvoir à ce niveau de développement présager d’un bénéfice thérapeutique. 9 patients seront inclus. Le premier patient sera traité avant la fin de l’année. Généthon est le promoteur de cet essai.
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