Actions :
- - Début des années 90 : premières études de greffes de motoneurones embryonnaires dans le cerveau et la moelle épinière de souris adultes et chez le singe (groupe de Anne Kato, Genève ; groupe d’Alain Privat à Montpellier et de Marc Peschanski à Créteil, dans le cadre d’un programme général « motoneurones »). Résultats encourageants, mais nécessité de contrôler le risque de réaction inflammatoire. Travaux poursuivis par Marc Peschanski dans le cadre d’un essai sur l’homme pour la maladie de Huntington (cf résultats autres maladies).
- depuis 2001 : Groupe « cellules souches » de Généthon dirigé par Anne Galy. Le groupe s'intéresse principalement aux applications des cellules souches hématopoïétiques pour la thérapie génique des maladies sanguines, immunitaires ou inflammatoires Une application clinique est en cours de développement pour un déficit immunitaire héréditaire, le syndrome de Wiskott Aldrich.
- 2002-2004 : Des résultats préliminaires suggèrent que la moelle osseuse recèle des cellules souches capables de coloniser les muscles et de former de nouvelles fibres musculaires. Ce phénomène très marginal et très peu efficace laisse entrevoir cependant un potentiel thérapeutique à condition de bien identifier et maîtriser les cellules en jeu. Les études de greffe de moelle osseuse chez les chiens GRMD se sont poursuivies (Luis Garcia à Généthon), mais n’ont pas permis de dégager d’efficacité suffisante. Si une telle voie ne semble pas déboucher sur des applications concrètes, elle a toutefois permis d’orienter les recherches vers des sous-populations de cellules d’origine hématopoïétiques susceptible de favoriser la régénération musculaire (cf infra).
- 2003 : Appel d’offres conjoint INSERM/Juvenile Diabetes Research Foundation/AFM sur les cellules souches adultes. Les projets retenus réunissent les équipes complémentaires travaillant sur différentes approches préalables à la thérapie cellulaire du muscle :
- réseau de thérapie cellulaire (cellules de la moelle osseuse) cardiaque (P. Lemarchand -Nantes-)
- potentiel myogénique des cellules souches (réseau coordonnée par V. Mouly, Institut de Myologie)
- potentiel myogénique, endothélial et hématopoïétique des cellules souches de l’aorte dorsale embryonnaire et des vaisseaux adultes (M. Buckingham (Pasteur)
- thérapie cellulaire de la fibrose tissulaire avec des cellules mésenchymateuses génétiquement modifiées pour surexprimer le gène de la métalloprotéase-1 (J. Ripoche, Bordeaux)
- 2004 : Financement par l’AFM des travaux pré-cliniques d’un essai de phase I/II utilisant les cellules souches sanguines humaines pour la myopathie de Duchenne (Y. Torrente, N. Bresolin, Italie) Objectif : évaluer la faisabilité et la tolérance de l’injection intramusculaire de cellules souches CD133+ autologues dans un muscle de la main (inclusion prévue de 12 enfants de 4 à 10 ans). Démarrage en avril 2004. Fin prévue pour 2006.
- 2004-2005 : perfusion intra-artérielle de mésoangioblastes (non modifiées et modifiées avec un vecteur lentiviral exprimant la micro-dystrophine) chez les chiens modèles de la myopathie de Duchenne (Giulio Cossu, Milan- Stéphane Blot, ENVA- publication Nature, 16/11/2006). Les mésoengioblastes sont des cellules souches présentes au niveau des parois vasculaires capables in vitro et in vivo de se différencier en plusieurs types de cellules et notamment en cellules musculaires. Grâce à cette technique, une nette amélioration de la fonction musculaire et de la motricité des chiens a pu être démontrée.
- depuis 2004 : soutien au programme cellules souches de l’Institut Cochin, dirigé par Axel Kahn. Objectif : étudier la prolifération, la plasticité et la migration des cellules souches, leur capacité à régénérer certains organes (muscle, foie, pancréas) et les applications thérapeutiques potentielles.
- 2006 : création d’une nouvelle unité Inserm /ParisVI « groupe myologie » au sein de l’Institut de Myologie (hopital de la Pitié-Salpétrière) dirigée par David Sassoon. Objectifs : identifier les mécanismes cellulaires et moléculaires du comportement des cellules souches musculaires et appliquer ces résultats aux modèles génétiques et aux pistes thérapeutiques.
- 2006 : soutien à l’Institut de Recherche en Biothérapie de Montpellier dirigé par B. Klein, qui a pour vocation d’héberger des recherches et des essais cliniques en biothérapie génétique et cellulaire, utilisant les potentialités des cellules souches. L’AFM a contribué financièrement, dans cet Institut, à la construction de la zone de confinement de type L3.
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Régis, 49 ans, Ain
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