Actions :
- Financement de programmes d’étude des cellules satellites musculaires : capacité régénérative, myogénèse, différenciation, dans des conditions normales et pathologiques.
- Dès 1990, des essais préliminaires de greffes de myoblastes sont menés chez le chien GRMD (M. Fardeau) : observation d’un rejet immunologique important bien que l’animal ait été placé sous immunosuppresseur.
- 1992-1998 : essai de phase 1 pour la myopathie de Duchenne (J. Temblay, Québec) soutenu par l’AFM qui met en évidence de nombreux obstacles biologiques : mort prématurée des cellules injectées dans les muscles, faible migration des cellules injectées, rejet immunologique (dans le cas de greffe de cellules de donneurs sains). De 1998 à 2002, des travaux sont menés par la même équipe, avec le soutien de l’AFM pour surmonter ces obstacles.
- 2000-2001 : mise au point d’un système de culture de myoblastes humains sur grande échelle pour des applications cliniques (Jean-Thomas Vilquin, Institut de Myologie et Jean-Pierre Marolleau, Hôpital Saint Louis). Ce protocole, conforme aux normes de BPF (Bonnes Pratiques de laboratoire), a eu une première application dans un essai clinique qui visait à vérifier la tolérance et à obtenir des indications de correction de l’insuffisance cardiaque consécutive à un infarctus du myocarde par autogreffe de cellules musculaires squelettiques (Philippe Menasché, CHU G. Pompidou). Chaque patient a reçu une injection de ses propres myoblastes dans la portion de cœur atteinte par l’infarctus. Les résultats de ce premier essai soutenu par l’AFM se sont révélés encourageants (J Am Coll Cardiol. 2006) et ont ouvert la voie à un essai de phase II mené par la société Myosix en Europe et aux Etats-Unis qui prévoit l’inclusion de 300 patients (dont 80 patients en France).
- 2002-2004 : nouvel essai clinique de thérapie cellulaire sous immunosuppresseurs chez des patients atteints de myopathie de Duchenne (Pr J.Tremblay, Québec). Objectif : évaluer l’efficacité de la transplantation de myoblastes dans un centimètre cube d'un muscle de neuf patients atteints de myopathie de Duchenne. Les myoblastes greffés proviennent de donneurs halocompatibles (père ou mère). Le tacrolimus est employé en tant qu’immunosuppresseur avec l’espoir de réduire au minimum le risque de réactions immunologiques. Les résultats, publiés dans J Neuropathol Exp Neurol. (2006), montrent l’expression de dystrophine normale dans un nombre important de fibres musculaires dans les zones injectées
- Depuis 2002 : essai de faisabilité dans la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale avec le soutien de l’AFM (Pr C. Desnuelle, CHU de Nice). Objectifs : d’une part, apprécier la possibilité d’obtention d’un grand nombre de myoblastes à partir d’un petit prélèvement effectué chez un malade dans un muscle de sa cuisse ne présentant pas de signe clinique de la maladie malgré l’anomalie génétique, et d’autre part, apprécier la possibilité de différenciation en fibres musculaires une fois réimplantés chez la souris. Les résultats de ce premier essai ont permis d’obtenir de l’AFSSAPS son accord pour un essai incluant une réimplantation de cellules autologues non atteintes dans un muscle atteint chez les patients.
- 2004 : démarrage d’un essai clinique de faisabilité d’une thérapie cellulaire par greffe de myoblastes pour la dystrophie musculaire occulo-pharyngée (Pr Lacau St Guilly, Hôpital Tenon, Paris). Objectif : évaluer la faisabilité et la tolérance de l’injection de myoblastes autologues (provenant d’un muscle cliniquement indemne de la maladie) dans le muscle pharyngé pour traiter la dysphagie.
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Florence, 40 ans, Bouches du Rhône
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 "Avant ? Oh tu sais, avant on était comme tous les autres. ...  |
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