Guérir - Création du GIS – Maladies Rares

Consciente de la nécessité de fédérer les recherches sur les maladies rares pour mieux les soutenir, l’AFM a lancé en 2000 un appel d’offres commun avec l’INSERM et le Ministère de la Recherche pour le financement de projets de recherche dans le domaine des maladies rares. Cet appel d’offres a permis la constitution de 32 réseaux de recherche sur les maladies rares.

Suite à cet appel d’offres et dans la dynamique de création des différents acteurs de la Plateforme Maladies Rares, l’AFM a soutenu fortement la création du Groupe d’Intérêt Scientifique Institut des Maladies Rares en avril 2002. Ce GIS a pour mission de soutenir la recherche sur toutes les maladies rares en France en favorisant la création ou le développement de réseaux de recherche, plus particulièrement pour des maladies « orphelines » de projet de recherche.

Depuis 2002, près de 200 projets de recherche sur 110 maladies rares différentes ont ainsi été financés à travers les appels d’offres du GIS et depuis 2005 de l’ANR (en 2002 : 33 ; en 2003 : 46 ; en 2004 : 39 ; 34 en 2005 ; 43 en 2006)

Les actions du GIS ont également concerné :

• Le développement d’un outil de gestion de base de données sur les maladies rares, appliqué aux leucodystrophies ;
• L’aide au développement de modèles murins de maladies rares à la clinique de la souris à Strasbourg. Entre 2002 et 2005, 34 modèles murins ont été initiés ;
• Le criblage de molécules à visée thérapeutique et accès à la chimiothèque nationale ;
• La mise en place du programme ERDITI : European Rares Diseases Therapeutic Initiative, un partenariat avec 4 groupes pharmaceutiques (GSK, Servier, Roche et Sanofi/Aventis) permettant la mise à disposition de molécules par ces industriels à des équipes académiques.
  

Depuis la création du GIS – Maladies Rares, la contribution moyenne de l’AFM à son budget s’est élevé à plus de 50%.