Guérir - 2003-2008 : 2ème programme

Les travaux effectués les années précédentes montrent que les deux vecteurs les plus prometteurs pour la thérapie génique sont les AAV, en particulier les sérotypes 1 et 5, et les lentivirus. La priorité est donc de mettre en œuvre leur utilisation en clinique.

• mise en place d’une plateforme de production de lots de vecteurs aux normes BPF ;

• la mise au point de méthodes permettant l'obtention reproductible de lots de vecteurs de qualité clinique en quantité suffisante pour la réalisation des essais cliniques envisagés

• mise en place de programmes sur des pathologies cibles à amener jusqu’au stade de l’essai clinique :sarcoglycanopathies, calpaïnopathie, syndromes dysimmunitaires, myopathie de Duchenne. Ce projet de fabrication doit être conduit simultanément à Boston et à Evry, dans le but d'harmoniser les formalités de validation par les instances chargées d'autoriser les essais thérapeutiques. La convention prévoit l’inclusion aux USA, d’ici fin 2005, d’un premier patient dans l’essai gamma-sarcoglycanopathie.

• poursuite des recherches pour le développement de vecteurs aux propriétés encore supérieures à ceux cités ci-dessus ou mieux adaptés à d'autres pathologies (par exemple un "gros vecteur" pouvant contenir le cDNA de la dystrophine), mais en assurant la cohésion des équipes de chaque pays.

Fin 2005, un bilan intermédiaire est effectué. L’inclusion d’un premier patient dans l’essai clinique gamma-sarcoglycanopathie n’ayant pu se faire et Généthon disposant désormais de sa propre unité de production de lots cliniques, l’AFM met un terme à sa collaboration avec la Harvard Medical School.