Guérir - 1998-2002 : 1er programme

• Etablissement de relations étroites de travail entre Généthon et Harvard, spécifiquement dans le domaine des dystrophies musculaires,

• Construction du "DNA and viral vector Core", construction de vecteurs AAV et lentivirus

• Développement de programmes de thérapie génique concernant les dystrophies musculaires des ceintures par déficit en sarcoglycanes et l'hémophilie B.

Ce programme est mené au sein d’un laboratoire comportant trois parties : 120 m2 de laboratoire pour la production de vecteurs GMP, 600 m2 pour le développement de processus de fabrication et 200 m2 pour la construction à haut débit d'acides nucléiques.

En 2002, un premier bilan est effectué : il apparait que les différents objectifs du programme ont, dans l'ensemble, été atteints. Cependant, les modalités de l'établissement des relations de travail entre Harvard et Généthon, notamment les échanges de savoir-faire et de compétences, ne sont pas apparues clairement. Lors de la réunion du Steering Committee des 27 et 28 mars 2002, il est décidé de poursuivre la collaboration en se recentrant sur les applications cliniques.