AFM 20 ans d'actions - Guérir - Les collaborations industrielles

Nos actions depuis les années 90...

1992 :

Début des collaborations avec Rhône-Poulenc et Transgène qui amorçait son virage vers la thérapie génique.

1993 :

Relations avec Ipsen Beaufour, Synthelabo, Rhône Poulenc et Servier concernant la pharmacologie des molécules CTQ (projet finalement abandonné)
Relations avec Viagene pour la mise au point de vecteurs (abandonné)

1994 :

Début de la collaboration avec Genset sur son programme de très grand séquençage achevé en 2006.
Programme de collaboration avec Protéine Performance pour l'étude de la structure et la production de dystrophine. Ce projet difficile n'a pas permis de mettre au point les conditions de production de dystrophine purifiée utilisable pour certains dosages quantitatifs. Des méthodes alternatives ont, par la suite, été développées par des équipes financées par l'AFM (Jean-Thomas Vilquin/Jacques Tremblay, Transgene).

1995 :

Engagement d'une collaboration avec l'équipe de Kay Davies (Oxford) et Oncogene Sciences pour un essai robotisé de 20.000 molécules susceptibles de stimuler l'expression de l'utrophine. La collaboration avec Oncogene Sciences a pris fin en 1998, les molécules testées n'ayant pas une activité suffisamment élevée de surexpression d'utrophine. La recherche de nouvelles molécules se poursuit avec Kay Davies et avec la société VASTox. (cf rapport factuel « pharmacologie »)
Engagement de la collaboration avec Transgène pour la mise au point d'une thérapie génique pour les myopathies de Duchenne et Becker. Autorisation de l'agence du médicament en 1999 - démarrage de l'essai en 2000 - résultats publiés en 2003 (cf rapport factuel « thérapie génique »). Ce programme se poursuit, avec la préparation d'un essai de phase I/II d'administration intravasculaire (procédé Pathway IV développé en partenariat avec la société Mirusbio corp., Madison WI) du vecteur (plasmide- dystrophine).

2000 :

Création de la société française Trophos à l'initiative d'un chercheur subventionné par l'AFM, Christopher Henderson, avec l'aide de l'AFM. Cette société entreprend un programme de criblage à haut débit de chimiothèques pour identifier des molécules capables de s'opposer à la mort des motoneurones dans des modèles cellulaires (applications : amyotrophie spinale/Sclérose latérale amyotrophique). Fin 2002, 40000 molécules avaient été testées sur le modèle cellulaire de motoneurones en déprivation. 1 molécule retenue, TRO19622 ; essai de phase I sur volontaires sains en 2004-2005. Préparation d'un essai de phase I pour la sclérose latérale amyotrophique (objectif ultérieur : amyotrophie spinale).

2001 :

Collaboration avec Henogen, société de biotechnologie (Belgique) pour la production de vecteurs rétroviraux pour la thérapie génique de l'immunodéficience acquise (SCID)

2003 :

Création de Genosafe, société de services, émanation de Généthon, spécialisée dans les tests de sécurité biologique.

2005 :

Financement/collaboration à de projets d'essais cliniques : Genzyme et Myosix pour une étude d'histoire naturelle des déficits en maltase acide et pour un essai thérapeutique de phase II dans la maladie de Pompe avec l'Institut de Myologie ; PolyPlus Transfection pour la production de vecteurs synthétiques de grades cliniques. L'AFM contribue à la mise en place de la plateforme avec la possibilité de production pour des équipes soutenues par l'association.
Financement d'un programme d'essai clinique de la myopathie de Duchenne par saut d'exon développé par J. Van Deutekom et la société Prosensa (Pays-Bas).