Actions depuis 1988...
Actions :
1988 :
- Mise en place d’un groupe de travail « Pharmacologie » animé par François Gros
- Soutien à une étude des facteurs de croissance de type isaxonine (abandonné en 1991 du fait de l’hépatotoxicité observée) et à l’identification de nouveaux bloquants calciques (interrompue en 1991 pour insuffisance de résultats probants).
1990 :
- Essai contrôlé en double aveugle contre placebo du Dextroméphan dans la sclérose latérale amyotrophique. Pas d’effet significatif observé.
1991 :
- 11 subventions et 11 aides aux études attribuées pour la recherche de molécules stimulant la croissance neuronale, notamment pour le programme de Christopher Henderson (Montpellier). Il travaille à la caractérisation du facteur de croissance des motoneurones (MNGF) et identifiera le GDNF comme l’un des facteurs de survie des motoneurones (Science, 1994).
- Démarrage d’une étude comparative de l’efficacité des immunoglobines IV versus methotrexate dans les polymyosites et les dermatomyosites. Essai terminé en 1992. 15 des 20 patients inclus présentent une amélioration significative de la puissance musculaire et une amélioration des paramètres biologiques. Aujourd’hui, traitement de routine.
- Traitement d’une encéphalomyopathie mitochondriale par idebenone Chez les deux patients traités avec un déficit en ubiquinone, régression des symptômes et stabilisation de la maladie durant l’année de traitement. (Pisano et al. Eur J Clin Pharmacol. 1996)
- Anticorps anti-GM1 dans les neuropathies
1992 :
- Evaluation neurobiologique de l’action de composés synthétiques (molécules CTQ, en particulier CTQ8). Brevet pris et molécules proposées pour des partenariats industriels. Projet abandonné par manque d’intérêt des industriels.
1993 :
- Démarrage d’un essai de phase III pour évaluer l’effet préventif du Périndopril dans l’insuffisance cardiaque d’enfants atteints de myopathie de Duchenne (équipe Duboc). 57 patients inclus. Démonstration que le Périndopril prévient ou ralentit la survenue de l’insuffisance cardiaque. (Journal of American College of Cardiology, mars 2005)
1995 :
- Collaboration avec Oncogene Sciences pour un essai robotisé de 20.000 molécules susceptibles de stimuler l’expression de l’utrophine – aucune molécule identifiée. Fin de la collaboration en 1998. Cette collaboration résulte de travaux menés par l’équipe de Kay Davies (Oxford) en collaboration avec l’équipe de JM Gillis (université catholique de Louvain). Des molécules ont été identifiées, mais la surexpression observée est insuffisante pour espérer les amener vers des essais cliniques. Le programme se poursuit néanmoins en vue de l’identification de molécules plus puissante par la société VASTox en collaboration avec Kay Davies.
1997 :
- Démarrage d’un essai concernant l’effet de la prédnisolone versus placebo dans le traitement de la myopathie de Duchenne et des dystrophies musculaires congénitales. Amélioration de la force musculaire, sans développement de scoliose pendant le période suivie, l’âge de la perte de la marche étant significativement plus tardif chez les enfants traités.
- Evaluation des effets de l’étidronate IV et de la corticothérapie sur les poussées de fibrodysplasie ossifiante progressive. 7 patients traités pendant 6 ans (31 poussées).
- Diminution rapide de l’inflammation et de la douleur pendant la durée du traitement (7 jours) mais de nouvelles poussées observées suggérant la poursuite de la recherche.
- Evaluation de l’effet de l’administration du sulfate de DHEA sur le vieillissement musculaire. 280 patients âgés de 60 à 80 ans inclus. Pas d’effet observé.
1999 :
- Evaluation de l’effet de la créatine sur les fonctions musculaires dans la myopathie de Duchenne. 15 patients inclus. Une légère amélioration est observée. Ce supplément alimentaire est souvent préconisé (Louis et al. Muscle & Nerve, 2003).
- Essai sur 3 patients pour évaluer l’effet de l’idebenone sur l’ataxie de Friedreich. Diminution de l’hypertrophie cardiaque, pas de données concluantes sur l’amélioration de la force musculaire et la précision des mouvements (A. Munnich, Lancet, août 97). Un essai de plus grande ampleur est lancé. Cet essai a permis de mettre en évidence l’intérêt de l’idébénone pour traiter la cardiomyopathie très présente dans l’ataxie de Friedreich. Cette observation a conduit la société Suisse Santhera à entamer un essai de phase II pour la cardiomyopathie dans la dystrophie musculaire de Duchenne. Parallèlement, l’action de prévention de l’accumulation de fer dans les mitochondries, conduit les chercheurs à cribler de nouvelles molécules plus actives pour l’ataxie de Friedreich.
2000 :
- Soutien au programme de criblage à haut débit de chimiothèques de la société française Trophos pour identifier des molécules capables de s’opposer à la mort des motoneurones dans des modèles cellulaires (applications : amyotrophie spinale/Sclérose latérale amyotrophique). Fin 2002, 40000 molécules avaient été testées sur le modèle cellulaire de motoneurones en déprivation. Une molécule retenue : TRO19622. Deux Essai de tolérance et pharmacocinétique sur volontaires sains en 2004-2005. Tolérance et absorption du produit satisfaisantes. Préparation d’un essai de phase I pour la sclérose latérale amyotrophique (objectif ultérieur : amyotrophie spinale).
- Démarrage d’un essai de phase III pour mesurer l’efficacité et la tolérance du Modafinil pour lutter contre l’hypersomnie diurne dans la myotonie de Steinert. 26 patients inclus. Essai terminé en 2002. Aucune différence d’effet entre le groupe traité et le groupe placebo.
2002 :
- essai de phase I pour évaluer l’efficacité de la glutamine à limiter la dégradation des protéines chez l’enfant atteint de dystrophie musculaire de Duchenne. 40 patients inclus. Cet essai a montré que la glutamine, en administration aigüe, limite de manière spécifique la dégradation des protéines corporelles totales chez l’enfant atteint de myopathie de Duchenne de Boulogne. Une étude randomisée, controlée, en double aveugle, en cross-over viendra démontrer l'effet fonctionnel de la glutamine administrée pendant 4 mois.
2003 :
- démarrage d’un essai de phase I pour mesurer l’efficacité du Salbutamol sur la force et le volume musculaire de patients atteints de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale. 112 patients inclus. Terminé en janvier 2004. Résultats en cours d’analyse.
2004
- financement d’une revue Cochrane pour évaluer, à partir des essais cliniques réalisés dans le monde, l’efficacité des stéroïdes pour stabiliser ou améliorer la capacité ambulatoire et la force musculaire des enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Il apparait que la prédnisone est efficace chez l’enfant pendant les 6 premiers mois du traitement.
Témoignage :
Témoignages
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Martinat Cécile, Essonne
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Extrait de film :
 C'est un objectif ambitieux puisqu'on sait que, pour ...
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