Guérir - Pôle nantais
Situation en 1987 :
Objectifs :
- favoriser les synergies entre les différents acteurs de la recherche en les rassemblant sur un même site et participer ainsi au développement de pôles d'excellence
- influer sur la politique nationale de recherche en faveur des maladies rares, notamment neuromusculaires, et pour la mise au point des thérapies innovantes.
Crédit photographique : ©AFM/L. Audinet
Actions :
Résultats :
- Résultats pour les maladies neuromusculaires :
deux essais pré-cliniques concernant la myopathie de Duchenne et l'amyotrophie spinale.
Défis :
- Mise en place d'une plateforme de production de lots de vecteurs BPF pour les essais cliniques de thérapie génique sur le site nantais (P. Moullier).
- Essais cliniques sur l'homme pour la rétinite pigmentaire et les maladies de Hurler et San Filippo
Documents sources :
Base de données bibliographique, en accès libre, dédiée au muscle et aux maladies neuromusculaires, Myobase contient plus de 29.000 documents.
Portail d'informations sur les maladies neuromusculaires, les avancées de la recherche, les essais en cours. Des réponses pratiques concernant la vie quotidienne sont également proposées avec un forum pour échanger.
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bea adele, 39 ans, Paris
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