Guérir - Collaboration Généthon-Harvard Medical School
Situation en 1987 :
Objectifs :
La mise en place en 1998 d’une collaboration entre Généthon (O. Danos) et la Harvard Medical School (laboratoire de thérapie génique de R. Mulligan) a pour objectif, grâce au transfert de compétences et de savoir-faire, de :
- relancer la dynamique de recherche autour de la thérapie génique aux Etats-Unis en impliquant les meilleures équipes dans ce domaine autour des maladies neuromusculaires et plus largement des maladies rares.
- accélérer les développements technologiques pour la fabrication et la production de vecteurs de thérapie génique
- transférer les acquis technologiques vers des protocoles pré-cliniques et cliniques, en profitant de l’implantation de la Harvard Medical School en milieu hospitalier et en construisant des programmes à visée clinique en parallèle des deux côtés de l’Atlantique.
Crédit photographique : ©AFM/R. Bourguet
Résultats :
- distribution de 300 lots de vecteurs à la communauté scientifique nord-américaine et d’une dizaine de lots à Généthon.
- pour l’essai clinique gamma-sarcoglycanopathie de Généthon dont le démarrage est prévu en 2006 : production du lot clinique d’AAV « en vrac » et transfert de ce lot à Généthon qui en a finalisé la production (lot délivré en juin 2006) ; discussions sur le dossier pré-clinique et sur le protocole clinique avec les autorités réglementaires américaines (FDA entre autre) ; réalisation d’une étude toxicologique complémentaire à celle de Généthon.
Défis :
Les lots de vecteurs destinés aux essais cliniques, en cours d’élaboration par Généthon (AAV-calpaïne et AAV-U7) peuvent désormais être produits par Généthon qui dispose, depuis 2005, de laboratoires de production BPF labellisés par les autorités françaises. L’essai de thérapie génique pour la gamma-sarcoglycanopathie devrait débuté d’ici fin 2006.
Documents sources :
Base de données bibliographique, en accès libre, dédiée au muscle et aux maladies neuromusculaires, Myobase contient plus de 29.000 documents.
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