Guerir - 2003… Généthon IV

En 2003, Généthon prend un nouveau virage et met tout en œuvre pour développer des traitements innovants notamment en thérapies génique et cellulaire pour les maladies neuromusculaires et d’autres maladies rares. Progressivement, tout en gardant une importante activité de recherche, se mettent en place les différentes structures qui permettront la mise en œuvre d’essais cliniques sur l’Homme. En 2006, quatre essais cliniques de thérapie génique sont ainsi en préparation pour la calpaïnopathie, la gamma-sarcoglycanopathie, la myopathie de Duchenne et la maladie de Wiskott-Aldrich. Généthon a obtenu le statut de médicament orphelin, délivrée par l’agence européenne du médicament, pour ces 4 projets.

Quatre pôles interagissent aujourd’hui au sein de Généthon :

• Recherche fondamentale : physiopathologie des maladies neuromusculaires, dégénérescence et survie cellulaire, cellules souches, immunologie, intégration et contexte chromatinien, formulation et vectorisation…

• Recherche appliquée et développement : transfert de gènes, études pré-cliniques et cliniques, développement analytique, sécurité virale et immunologique

•  Production : mise en place de sites de production de « vecteurs médicaments » BPF (bonnes pratiques de fabrication) pour fabrication et libération de lots cliniques. En 2005, Généthon reçoit la labellisation BPF, délivrée par l’Afssaps, pour la production et le contrôle de lots de vecteurs de thérapie génique destinés aux essais cliniques pour un premier site de production. Un second site de 1000 m2 a reçu le statut BPF en juin 2006.

• Plateaux technologiques et services supports : banque d’ADN, imagerie, évaluation in vivo, affaires réglementaires, assurance qualité

En 2006, Généthon qui comprend 7000 m2 de laboratoires et 200 salariés, est présidé par Bernard Barataud et dirigé par le Dr Anne-Marie Masquelier.